XC001治疗难治性心绞痛的EXACT试验的1期剂量递增部分的研究结果为最近完成的1/2期研究提供了剂量选择和安全性论证
XC001是一种一次性基因治疗候选药物，旨在通过多种VEGF亚型的局部表达在心脏中形成新血管，从而减轻缺血负担
XyloCor正在紧急推进XC001作为缺血性心脏病患者未满足需求的变革性治疗的潜力
XyloCor治疗公司., 一个临床阶段的生物制药公司开发新的基因治疗心血管疾病, 今天，Circulation: Cardiovascular Interventions公布了其先导基因治疗候选药物XC001 (encoberminogene rezmadenovec)在难治性心绞痛患者的1/2期临床试验(EXACT)的1期部分结果. 这是一期剂量递增研究的结果, 此前于2022年5月在美国胸外科协会(AATS)和美国基因与细胞治疗协会(ASGCT)上报道, 显示XC001在所有剂量水平下都具有良好的耐受性，并为进行最高剂量测试的第二阶段提供了理由.
第一阶段研究的结果为成功完成第二阶段的EXACT试验提供了机制基础,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 期刊文章的主要作者, 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. 难治性心绞痛患者症状严重，生活质量极差. 从EXACT试验开始的12个月，具有积极和持续的安全性和有效性, 我们相信XC001有潜力填补目前缺乏治疗选择的患者群体的重大未满足需求.”
“我们很高兴这些EXACT试验结果发表在《靠谱电子游戏排行》杂志上, 一个高度重视和有影响力的心血管研究国际期刊," XyloCor的首席医疗官Howard Dittrich说. “我们要感谢所有作者在强调XC001的承诺方面所做的贡献，并感谢患者及其家属参与EXACT试验. 我们的团队专注于继续释放XC001的变革潜力，以改善心血管疾病的预后.”
1/2期EXACT研究的1期部分是首次人体试验, 多中心, 非盲, 随访时间, 剂量递增研究来评估安全性, 耐受性, 增加XC001剂量的初步疗效, 并确定最佳剂量，以进行第二阶段的进一步研究. 12名患者被纳入4个给药队列. 值得注意的是, 该研究表明，比以往研究中使用的剂量更高的腺病毒载体耐受性良好，并且在更高剂量下显示出更强的疗效. 这为今后XC001的临床研究建立了1×1011病毒颗粒的剂量.
《靠谱电子游戏排行》全文可在 http://www.ahajournals.org/doi/abs/10.1161/CIRCINTERVENTIONS.123.012997
关于XC001
XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛. XC001旨在通过一次性策略避免与其他基因疗法观察到的毒性问题, 当地政府. 这种方法允许XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用.
关于EXACT研究
心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心试验, 非盲, 单组试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，其中以最高耐受剂量(1 x 1011vp)招募更多受试者, 最高测试剂量). 研究基因疗法是由心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.
关于慢性难治性心绞痛
在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.
关于XyloCor
XyloCor治疗公司. 是私人的, 临床阶段的生物制药公司开发潜在的同类最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对没有治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， M.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问www.xylocor.com.
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